肿瘤免疫细胞治疗进入门诊会有什么益处？看看国际顶级期刊的数据

嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗被誉为晚期血液癌症的“游戏改变者”，因为CAR-T能够让患者引起反应并达到完全缓解的治疗效果，目前国际上已经有诺华的Kymriah和吉利德的Yescarta获批上市。

这种疗法就是把人体的T免疫细胞提取出来，通过基因工程技术将其制成一个个能够识别并杀死癌细胞的精准“导弹”，再回输到病人体内，达到治疗癌症的目的。然而，以往CAR-T细胞疗法在少数癌症中心实施，主要是在住院病人中实施。并且与这些治疗相关的总成本的变化仍然是未知的。

那么试想一下，如果将来CAR-T细胞疗法进入门诊，与治疗相关的总成本又会是怎样？最近，JAMA Newtwork Open发表的论文对CAR-T细胞疗法在不同就诊地点中的成本效益进行了评估。

在这项经济评估中，使用决策树模型来记录CAR-T细胞治疗复发或难治性大b细胞淋巴瘤的临床结果和成本。主要评估要素包括不同护理地点CAR-T细胞治疗的总费用，以及与淋巴细胞清除、CAR-T细胞的获取和输注、以及急性不良反应事件的处理等相关的费用。

在排除CAR-T细胞获取成本之后，住院治疗和诊室就医占住院费用的65.3%和门诊费用的48.4%。门诊使用CAR-T细胞治疗可使总费用减少32987美元（40.4%）。

最后作者结论是：CAR-T细胞疗法的潜在可用性与较低的不良事件发生率相关，适合门诊给药的CAR-T疗法有助于降低护理的总成本。这一结果表明，安全性更好的CAR-T疗法可能是更经济以及能够进一步利用门诊护理场所的疗法。

自CAR-T细胞疗法获批上市以来，政府和个人都提出了报销新疗法的独特方式。JAMA的分析结果可以为这些重要的政策提供规范的战略参考。并且，不良事件低风险的CAR-T细胞治疗产品可以提供更一致的护理总成本，也就是安全性更高的CAR-T疗法对护理成本的控制十分重要。

文中还提到一个问题，就是住院医院还可能存在容量的问题，因此将CAR-T细胞疗法的管理和检查拓展到门诊可能会让更多有需求的患者得到治疗。2008年的一项研究表明，最大的造血干细胞移植治疗中心正在满负荷运转，如果不增加人员资源，将无法增加造血干细胞移植治疗的数量。而对CAR-T疗法而已，目前的临床应用仅限于少数癌症中心，在资源有限的情况下，降低费用可能使更多的病人得到治疗。

不过这项研究也存在一定的局限性。例如这项研究考虑的不良反应事件比较有限，所考虑的细胞因子释放综合征和神经毒性不是唯一与CAR-T细胞治疗相关的可能需要住院治疗的不良事件。其他的严重不良事件如肿瘤溶解综合征、感染、巨噬细胞活化综合征等尚未考虑在内。

另外，这项研究还基于一个假设，即患者同时有资格接受门诊和住院的CAR-T细胞治疗，这代表了分析的局限性，因为门诊治疗可能不是所有患者的选择。接受CAR-T细胞治疗的门诊病人的资格取决于病人的健康状况和支持系统，以及医院附近是否有住房等因素。所以这个研究的结果可能只适用于符合门诊治疗和监测条件的部分患者。

免疫细胞治疗的发展正在改变癌症的治疗规则。JAMA的这项分析数据给人们展示了一种新的前景，那就是如何让更多的人能够接受CAR-T细胞治疗。并认为，如果在门诊就能够使用CAR-T细胞疗法，那么全球癌症治疗将是另外一种局面。

迄今为止，尽管许多CAR-T细胞(自体/异体)试验显示对患者有临床益处，但同时相关的副作用的毒性，如细胞因子释放综合征等也在试验中被证实。因此，提高这种疗法的安全性仍然是十分重要的。无论是住院治疗还是在门诊接受治疗，都需要合理的监管机制，同时要确保安全性。

目前，全球有800多个CAR-T临床试验正在进行中，主要在美国、中国和欧洲。CAR - T治疗的主要挑战包括制造、监管、定价和对患者的毒性。分析师预测，随着技术的进步CAR-T生产周期会越来越短，以及通过临床试验可以提供更强有力的证据证明这种疗法的有效性，将来CAR-T细胞治疗必定会更加合理化发展。