替代传统骨髓移植，脐带血干细胞疗法达到3期试验终点

近日，致力于寻找血癌和严重血液疾病治愈方法的细胞疗法公司Gamida Cell宣布，其在研细胞疗法omidubicel，在治疗需要接受骨髓移植的高危恶性血液癌症患者的3期临床研究中，取得积极的顶线结果。

尽管骨髓移植具有治愈血液恶性肿瘤的潜力，但据新闻稿中的统计数据显示，在美国有超过40%的患者由于各种原因（包括缺乏匹配的供体）没有接受移植。

Gamida Cell拥有独家NAM技术，利用小分子NAM（烟酰胺）的表观遗传学调控功能，在保留细胞特征和功能的同时，改善它们体外培养的扩增效果。这一NAM技术，一方面可以抑制培养细胞的快速分化，从而提高干细胞和祖细胞在细胞培养中的扩增；另一方面可减少细胞特征的变化，从而提高在培养条件下扩增的CD34阳性细胞的功能，包括它们在骨髓中的迁移，归巢和定植。

▲NAM平台技术可以提高CD34+细胞的归巢和定植效率

Omidubicel是一种使用NAM技术开发的挽救血液系统恶性肿瘤患者生命的细胞移植解决方案。它是首款获得美国FDA突破性疗法认定的骨髓移植产品，也已在美国和欧盟获得孤儿药资格。在临床研究中，omidubicel已表现出具有快速定植和疗效持久的优势，并且通常耐受性良好。Omidubicel目前还在1/2期临床研究中治疗重度再生障碍性贫血患者，治疗这一适应症的IND申请目前已完成递交。

在这项国际性、多中心、随机3期临床研究中，需要接受骨髓移植的高危恶性血液癌症患者接受了omidubicel或标准脐带血移植的治疗。该试验的意向治疗分析患者群包括125例12至65岁急性淋巴细胞白血病、急性粒细胞白血病、慢性粒细胞白血病、骨髓增生异常综合征或淋巴瘤患者。其主要终点是中性粒细胞定植所需时间。中性粒细胞定植是衡量患者移植中接受的干细胞在患者体内定植和开始产生健康新细胞速度的方法，中性粒细胞快速定植与更少的感染和更短的住院时间相关。

该研究达到了试验的主要研究终点，对照组患者中性粒细胞定植所需的中位时间为22天，与之相比，omidubicel治疗组中患者的这一数字仅为12天。接受omidubicel的患者中有96％成功实现了中性粒细胞的定植，而对照组中这一数值只有88％。该实验的详细数据将在未来的医学会议上公布。

▲Omidubicel达到该试验的主要研究终点

“我们对omidubicel的3期试验数据感到非常满意，这些数据使我们朝着为患者带来潜在治愈性疗法的目标又迈进了一步，”Gamida Cell公司的首席执行官Julian Adams博士说：“我们期望在今年第四季度开始向FDA滚动递交omidubicel的生物制品许可申请。我们非常感谢参与这项试验的患者，以及我们从研究者和研发团队获得的支持。”