广东发布“精准医学与干细胞”重点专项申报指南，专项设立干细胞治疗重大难治性疾病的产品研发方向！

专题四：干细胞治疗新策略与临床

研究方向1：基于干细胞的复杂类器官构建技术与应用

研究内容：利用多能干细胞或成体干细胞建立类器官（胰岛、神经、肠、肝、肺、肾、生殖等重要组织）构建技术体系，评价其在疾病模拟、药物筛选与组织器官移植中的应用。

考核指标：建立不少于3种类器官的构建体系，构建多胚层来源组织的复杂类器官；系统评价不少于3 种类器官组织的结构特征和功能成熟程度；解析不少于3种类器官形成过程中的关键调控因子和机制；通过类器官模型开展疾病模拟、药物筛选，评估其在组织器官移植中的疗效，获得不少于3种先导化合物，获得不少于3项应用方案；申请发明专利3项以上。

申报要求：鼓励企业牵头，产学研联合申报。项目申报须覆盖全部研究内容及考核指标。

方向 2：组织干细胞功能亚群鉴定、疗效评估与标准制定

研究内容：研究间充质干细胞或神经干细胞的异质性，发现干细胞亚群的分子标记、功能特性及在组织器官稳态维持中的作用，发现适合不同组织器官损伤修复的功能亚群， 制定干细胞鉴定、生产和应用标准，并开展临床疗效评估。

考核指标：鉴定不少于3种组织干细胞亚群的分子标记、 功能特征及其在组织稳态维持中的作用；建立不少于3种干细胞功能亚群的分离、鉴定与扩增体系；结合灵长类动物模型评估上述干细胞功能亚群的治疗效果；完成2-3种干细胞治疗产品的标准，获得干细胞功能亚群移植治疗重大疾病的临床研究批件。申请发明专利3项以上。

申报要求：须产学研联合申报。项目申报须覆盖全部研究内容及考核指标。

方向 3：干细胞来源细胞外囊泡调控组织器官再生修复的机制与转化

研究内容：研究多种成体干细胞（间质干细胞、神经干细胞等）来源的细胞外囊泡组分、功能、形成与分泌机制；针对神经、免疫、代谢、呼吸等重大疾病，探讨细胞外囊泡15治疗的安全性、有效性与治疗机制。

考核指标：分析3类以上干细胞来源细胞外囊泡的成分， 揭示其形成与分泌机制；阐明细胞外囊泡促进组织器官再生与修复的机制；开发高效、快速、精确的细胞外囊泡捕获和富集技术,形成2-3项行业标准规范；针对神经、免疫、代谢、 呼吸等系统各一种代表性疾病，评估干细胞来源细胞外囊泡治疗的安全性与有效性，获得治疗重大疾病的临床研究批件。申请发明专利3项以上。

申报要求：须产学研联合申报。项目申报须覆盖全部研究内容及考核指标。

方向 4：干细胞治疗急危重症的临床研究与产品开发

研究内容：针对急性呼吸窘迫综合征、败血症、肝衰竭 等急危重症疾病，建立干细胞治疗产品的生产工艺，依托国家备案干细胞临床研究机构开展合规的临床前及临床研究， 研制干细胞治疗药物，发现用于疗效评估的分子标志。

考核指标：研制不少于1项干细胞产品并通过国家认可 的机构认证；针对1-2种疾病进行系统的干细胞治疗安全性和有效性评价，并获得可支持进入临床研究阶段的临床前研究数据；在完成临床研究备案的基础上，开展规范的干细胞治疗临床研究，发现2-3项可用于疗效评价的生物标志物， 获批1-2项干细胞治疗产品的临床试验批件。申请发明专利2项以上。

申报要求：须产学研联合申报。项目申报须覆盖全部研究内容及考核指标。

方向 5：干细胞治疗重大难治性疾病的产品开发

研究内容：研发针对神经、血液、运动、代谢、肝脏、 免疫系统相关重大难治性疾病的干细胞治疗产品，完成工艺开发、药效评估与临床试验。

考核指标：鼓励和支持学术思想新颖、立论根据充足、研究目标明确、研究内容具体、技术路线合理的项目申报。突破1-2项核心关键技术，并在临床示范应用时提出1套完整的技术解决方案，获得发明专利2项以上，提供相应的示范应用评价报告2份以上。获得产品上市许可。